数月前，一名来自马耳他的失明青年远赴湖北十堰太和医院，在湖北凯发k8国际旗下光谷康健投投资药企——纽福斯生物科技有限公司（以下简称“纽福斯生物”）所研发的眼科基因治疗药物NFS-02的资助下，完成了基因注射治疗，有望在不久后重获灼烁。
这名马耳他青年所患的Leber遗传性视神经病变（Leber’s Hereditary Optic Neuropathy, 以下简称LHON）为眼科有数病，多发病于14-21岁间的男性，患者在短期内视力受损，严重者无法正常生涯。在全球规模内，有近70万名患者饱受LHON的困扰。
纽福斯生物是中国首家眼科基因治疗公司，公司焦点产品NFS-01是首个获得中美两国临床试验允许的中国眼科基因治疗新药。NFS-02是该公司的第二款新药，旨在治疗ND1基因突变引起的Leber遗传性视神经病变(ND1-LHON)，是现在全球唯一在研针对该疾病的疗法。
今年8月，纽福斯生物宣布完成近7亿元人民币C+轮融资，光谷康健投团结长江招银等投资机构加入本轮投资。这是海内基因治疗企业今年获得的最大一笔融资，也是唯一的一笔C+轮融资，所获款子将用于焦点产品临床试验的一连推进，以及纽福斯生物的研发能力提升和产品管线拓展。
光谷康健投是湖北凯发k8国际旗下从事生物医药投资的专业平台，建设于2020年10月，注册资源25亿元，治理资产规模超20亿元。恒久以来驻足光谷、辐射天下，结构联影医疗、华大智造、武汉生物样本库、友芝友生物等头部生命康健工业项目投资，有用助力光谷建设万亿级生命大康健工业集群。医生创业攻坚眼科有数病
“基因治疗眼遗传疾病，通俗来说就是缺什么补什么。”
纽福斯生物专注眼科疾病的体内基因治疗，公司首创人、董事长李斌先容，基因治疗是生命科学领域未来最为主要的偏向之一，眼睛是一个密闭的球体，有许多基因突变所致遗传病与眼科疾病相关，因此，基因疗法也是公认的治疗眼科遗传病的有用疗法。
纽福斯生物建设于2016年，但李斌与基因治疗的故事要从2002年提及。这一年，在意识到“许多眼科疾病是临床解决不了的”之后，华中科技大学同济医学院眼科学博士李斌前往中山大学分子医学中央学习基因治疗手艺。
“基因治疗眼遗传疾病是一把钥匙开一把锁，我既懂基因治疗这把钥匙，又懂疾病这把锁，就更容易找到合适的钥匙。”2007年回到武汉同济医院后，李斌于次年正式确定将LHON作为自己的攻坚偏向，并在2011年提倡全球首个基因治疗LHON临床试验。
李斌说，建设纽福斯生物是“自然而然的选择”。在他的一篇关于LHON基因治疗的研究文章揭晓后，一大批患者簇拥而至，来追求漆黑天下里的一丝曙光。
“十几岁的小孩，突然间双眼都看不见，病人和家庭都很是痛苦，我心里也很难受。”李斌回忆，受临床实验有限名额的限制，并不是所有患者都有时机接受治疗，“以是我以为我应该建设一个公司，把它做成药，让病人有治疗要领。”
产品瞄准“全球首创”
现在，纽福斯生物的首款产品NFS-01成为海内首个完成3期临床试验患者入组的基因治疗药物，在美国的临床试验也顺遂推进。这也意味着这款全球首创眼科基因治疗药物距离上市再近一步。
不久前，纽福斯宣布此前接受NFS-01治疗的10位阿根廷患者均获得了差别水平的视力提升。在完成5年随访的9位患者中，6人给药眼视力改善显著，均凌驾0.3LogMAR，且时代一直坚持了视力的获益，学习和生涯质量获得了根天性的改善。
“创业需要坚守、定力和全身心投入。”在李斌看来，新药研发保存周期长、用度高和乐成率低等特点，每一款新药的降生都异常艰难，要履历漫长的黑夜。NFS-01有望在明年年底上市，“终于看到曙光。”据相识，除武汉总部外，纽福斯生物在上海、苏州以及美国圣地亚哥设立公司分部。其中，作为纽福斯生物的基因治疗自力商业化生产基地，于2021年完工的新工厂投资逾两亿元，切合美国、欧盟等多项国际标准。
李斌体现，未来，纽福斯生物会举行眼科常见病研究，“希望也信托未来中国的基因药物能够造福全球眼科患者，资助他们重拾优美视界。”
